Navaswara.com – Tim ilmuwan di Shanghai mengumumkan keberhasilan menggunakan teknologi pengeditan gen untuk memperbaiki mutasi DNA yang menyebabkan gangguan kognitif dan perilaku. Temuan ini dinilai membuka peluang baru bagi pengembangan terapi gangguan spektrum autisme di masa depan.
Dalam uji laboratorium, tikus yang direkayasa membawa mutasi gen tertentu menunjukkan perubahan perilaku signifikan setelah disuntik dengan gen yang telah diedit. Para peneliti melaporkan adanya perbaikan dalam pola interaksi sosial hewan tersebut dibandingkan sebelum terapi diberikan.
Penelitian ini berfokus pada sindrom Snijders Blok-Campeau, kelainan perkembangan saraf langka yang pertama kali diidentifikasi pada 2018 oleh Lot Snijders Blok dari Radboud University dan Philippe Campeau dari Baylor College of Medicine.
Sindrom ini ditandai dengan keterlambatan perkembangan, gangguan bahasa, disabilitas intelektual, ciri wajah khas, serta kelainan struktur otak. Dalam banyak kasus, kondisi tersebut juga dikaitkan dengan gangguan spektrum autisme.
Hingga kini, belum tersedia terapi yang secara langsung menargetkan akar penyebab genetik sindrom tersebut. Penanganan yang ada umumnya berfokus pada pengelolaan gejala dan dukungan perkembangan.
Para peneliti menyebut pendekatan pengeditan gen memungkinkan perbaikan langsung pada kesalahan DNA utama yang memicu gangguan. Jika kelak terbukti aman dan efektif pada manusia, metode ini berpotensi mengubah pendekatan terapi dari sekadar mengatasi gejala menjadi menangani penyebab genetiknya.
Meski demikian, para ahli menggarisbawahi penelitian ini masih berada pada tahap pra-klinis dan memerlukan uji lanjutan sebelum dapat diterapkan pada pasien manusia.
Terobosan ini menambah daftar riset global yang mengeksplorasi pemanfaatan teknologi pengeditan gen untuk penyakit neurologis langka dan gangguan perkembangan.